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CML:治疗方案比较

比较慢性髓系白血病(CML)的治疗目标、时机、益处、危害、监测、移植或细胞治疗,以及临床试验。

这是一般性健康教育内容,无法告诉您在您的具体情况下该怎么做。

紧急就医的指示和标准因治疗方案和医疗团队而异。如果您正在接受治疗,请遵循您的肿瘤治疗团队给您的指示,出现任何新的或加重的症状时请联系他们。如果您认为自己可能正在经历医疗紧急情况,请拨打当地的急救电话。

CML的治疗从分期开始:慢性期、加速期或急变期。慢性期每天服用酪氨酸激酶抑制剂药片,阻断BCR::ABL1蛋白,用PCR血液检测来跟踪;如果第一种药不再有效,就更换药物或做移植。

本页面写给慢性髓系白血病(CML)患者及其家人。内容按分期比较主要的治疗选择、治疗目标、副作用和警示信号。

先看您处于哪个阶段

CML的治疗在很大程度上取决于您处于哪个阶段:慢性期、加速期或急变期。大多数人是在慢性期被诊断出来的,这一期的预后最好,治疗选择也最多。请让您的团队确认您处于哪个阶段,并解释是怎样判断的。

一线药片:酪氨酸激酶抑制剂

慢性期CML用每天服用的药片治疗,这类药叫酪氨酸激酶抑制剂,简称TKI。它们阻断由BCR::ABL1基因产生的异常蛋白,这个基因改变是CML的驱动因素。可选的药物包括伊马替尼、达沙替尼、尼洛替尼、博舒替尼和阿西米尼。您的团队在选择第一种药时会权衡几个方面:您所处的阶段、其他健康状况,以及可能的副作用,例如体液潴留、血压变化或血栓风险。

目标:长期控制

对大多数人来说,TKI的目标是长期控制。定期做PCR血液检测(一种非常灵敏的化验),追踪体内还剩多少BCR::ABL1。将来是否可以考虑停药,是一个可以问您团队的问题。

第一种药不够用的时候

TKI可能会失效。检测也可能发现一个新的突变,使白血病产生耐药。无论哪种情况,您的团队都可能改用另一种TKI。波纳替尼被批准用于有一种叫T315I的特定耐药突变的CML。对TKI没有反应,或者进展到更晚阶段的人,会考虑干细胞移植。在这个过程中,健康的供者细胞会取代您的骨髓。

加速期和急变期

这两个更晚的阶段需要更紧急、更强的治疗。选择包括更换TKI,或加上干细胞移植。对于急变期,治疗类似于急性白血病的治疗,有时与TKI合用。急变期的表现很凶险,需要专科医生尽快评估。

权衡益处和危害

TKI通常比老式化疗更容易耐受,但并非没有风险。常见的副作用包括恶心、肌肉痉挛、体液积聚和疲劳。有些TKI带来更高的血栓风险,或心脏和肺部问题。这是仔细选择具体药物的部分原因。干细胞移植为更棘手的病例提供了治愈的机会。但它有实实在在的风险,包括感染。其中一种风险叫移植物抗宿主病,是供者的免疫细胞攻击您的身体。

要问您的团队什么

  • 我的CML处于哪个阶段?这对紧急程度意味着什么?
  • 为什么选这种TKI作为我的第一种治疗?
  • 每次检查时,BCR::ABL1的目标水平是多少?什么时候检查?
  • 哪些副作用要在下次就诊前就打电话?
  • 我有没有可能讨论停药?在什么条件下?

什么时候要更早求助

  • 请拨打911,或前往急诊室,如果 您出现胸痛或胸口有压迫感、突然气短,或者咳出粉红色或带血的痰。有些TKI会使液体积聚在肺的周围,有些会增加血栓的风险。不要自己开车。
  • 请拨打911,或前往急诊室,如果 您身体一侧变得无力或麻木、说话含糊不清,或者晕倒。这些可能是动脉堵塞的信号。不要自己开车。
  • 请拨打911,或前往急诊室,如果 出血止不住,或大便发黑像柏油。不要自己开车。
  • 请立刻联系您的医疗团队,如果 您测到体温达到或超过100.4°F (38°C),或者出现发抖的寒战或其他感染迹象。MedlinePlus把使用达沙替尼期间的发烧、寒战和其他感染迹象,列为要立刻打电话给医生的原因,所以服用TKI时发烧,不能当作普通的小毛病不管。您的团队需要知道,并检查您的血细胞计数。如果您已经知道自己的中性粒细胞偏低,或者最近没有人查过,请把发烧当作紧急情况,立刻打电话,无论是什么时间,如果电话没人接,就去急诊室。请按您自己的团队给您的标准执行。
  • 如果您的治疗不只是药片,情况就不同了。 在化疗期间,或在移植前后,同样100.4°F (38°C)的读数,按CDC的说法 就是医疗紧急情况。一看到这个读数,无论什么时间,都要立刻打电话给血液科团队,如果电话没人接,就去急诊室。
  • 请立刻联系您的医疗团队,如果 您觉得心跳很快、心跳有力或不规则。遇到紧急情况,请拨打911,或前往急诊室。
  • 请立刻联系您的医疗团队,如果 您体重增加很快,或者脚踝、双手、眼睛周围肿起来。TKI可能使身体潴留液体。
  • 请立刻联系您的医疗团队,如果 您容易瘀青或出血。
  • 请在一两天内联系您的医疗团队,如果 您出现新的骨痛,或者左肋下的胀满感加重。请要求尽早就诊,不要等到下次PCR检测。
  • 请在一两天内联系您的医疗团队,如果 开始出现湿透衣服的盗汗,或不明原因的体重下降。这些可能说明疾病正在进入更晚的阶段。

资料来源

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